Генная терапия с ультразвуковым управлением вылечила рак у мышей

Генетики из Университета Южной Калифорнии предложили новый подход к лечению онкологических заболеваний с использованием генного редактирования и ультразвука. Эксперименты на мышах подтвердили возможность точного и контролируемого воздействия на раковые клетки.

Метод основан на технологии CRISPR — инструменте генного редактирования, который позволяет целенаправленно изменять участки ДНК. Однако у классического метода CRISPR есть существенный недостаток: генные «ножницы» продолжают работу даже после завершения необходимых изменений, провоцируя непредсказуемые иммунные реакции.

Новый подход предполагает использование ультразвуковых импульсов для активации генного редактирования. Препарат вводится в организм и начинает работать только после локального ультразвукового воздействия. Клетки специально подготовлены вырабатывать фермент Cas9 при нагревании, которое генерируется ультразвуком.

В экспериментальном исследовании ученые протестировали методику на мышах с опухолями. Терапия была направлена на теломеры — участки хромосом, связанные с клеточным делением. Дополнительно использовались модифицированные CAR T-клетки — иммунные клетки, способные распознавать и уничтожать раковые клетки.

Результаты эксперимента показали 100-процентную выживаемость мышей при комбинированной терапии, в то время как при стандартном лечении CAR T-клетками выживаемость составила 40%. Ученые подчеркивают, что исследование находится на ранней стадии. Необходимы дальнейшие испытания для подтверждения безопасности и эффективности метода для лечения онкологических заболеваний у людей.